Syndrome de Sanfilippo : des chercheurs lancent un essai plein d’espoir
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Des scientifiques français de l’Institut Pasteur testent un traitement destiné aux enfants atteints de la maladie de Sanfilippo. Si son succès se confirme, cette thérapie pourrait ouvrir la voie à d’autres traitements.
Le syndrome de Sanfilippo est une maladie génétique neurodégénérative rare et incurable. En raison d’une mutation génétique qui occasionne un manque d’enzymes, certaines molécules, appelées mucopolysaccharides, s’accumulent dans l’organisme du malade sans qu’il puisse les éliminer et leur présence devient toxique, indique le site de l’Institut Pasteur. La maladie se manifeste vers l’âge de deux ans et abouti à une mort prématuré, souvent avant 20 ans. Les enfants malades présentent un retard mental et un handicap physique qui s’intensifient au fil des ans.
L’équipe du professeur Jean-Michel Heard à l’Institut Pasteur travaille depuis dix ans sur un traitement de ce syndrome. Ses recherches ont abouti à un essai clinique de phase I/II qui repose sur l’apport du gène manquant au malade afin qu’il arrive à produire l’enzyme manquant. Le traitement se fait par des injections intracérébrales dans différentes zones du cerveau. Il a été administré à un premier enfant en ce mois d’octobre à l’hôpital Bicêtre, à Paris.
Des résultats à long terme
« Le très jeune âge du patient –deux ans et demi– constitue pour les scientifiques et le corps médical un atout dans les chances de succès de la thérapie », affirme l’Institut national de la santé (Inserm). Trois autres enfants seront inclus à l’essai dans les prochains mois. La bonne nouvelle est que le produit, fabriqué par la société uniQure, repose sur une technologie innovante qui permet la production industrielle de lots d’une très bonne qualité, « ce qui rend d’ores et déjà le processus compatible avec une utilisation à plus large échelle », ajoute l’Inserm.
La maladie évoluant lentement, les résultats du traitement ne pourront être annoncés que dans plusieurs années, mais l’espoir soulevé par cet essai dépasse le syndrome de Sanfilippo. Si les résultats de l’essai sont satisfaisants, ils pourraient être utilisés pour la mise au point d’autres traitements du même type, notamment pour certaines maladies neurodégénératives.
Source: http://www.topsante.com/
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