7 12 2013

Téléthon : un nouveau laboratoire de recherche sur les myopathies


 

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Le Téléthon a lieu tout ce week-end afin de récolter des dons pour la recherche sur les thérapies géniques. A cette occasion, Frédéric Revah, directeur du laboratoire Généthon Bioprod, nous parle de ce laboratoire financé en partie par le Téléthon.

Vous avez obtenu le statut d’établissement pharmaceutique, cela veut dire quoi ?
Que Généthon Bioprod, le laboratoire de l’Association française contre les myopathies (AFM), est autorisé à produire des médicaments. En l’occurrence, il s’agit de thérapie génique, puisque les maladies rares dont s’occupe l’AFM sont causées par des anomalies génétiques. L’évaluation des premiers candidats médicaments commence. Il faut donc en fabriquer à grande échelle, ce que permet Généthon Bioprod. À terme, l’idée est de s’appuyer sur ce laboratoire pour fabriquer ces médicaments en série.

Pourquoi est-ce une décision importante pour vous ?
C’est la première fois qu’une association à but non lucratif, l’AFM donc, obtient cette autorisation. Celle-ci fait suite à une recherche de haut niveau menée dans le premier laboratoire monté par l’AFM : le Généthon. C’est là qu’on a pu mieux comprendre les mécanismes de ces maladies et concevoir des traitements pour les corriger. Des laboratoires du monde entier (aux États-Unis, au Japon…) demandent aujourd’hui à travailler avec nous. Mais le budget de fonctionnement de ce laboratoire dépend du Téléthon…

Quels sont les premiers gènes-médicaments attendus ?
Un essai est en cours chez les enfants atteints d’immunodéficience (absence de défenses immunitaires), une maladie voisine de celle des bébés-bulles. Il se déroule en France, en Grande-Bretagne et aux États-Unis. Un autre va débuter pour une atteinte rare de la rétine (maladie de Leber). En 2014 devraient débuter des essais concernant les maladies de Fanconi (anémie rare) et de Duchenne (myopathie).

Source: http://www.topsante.com/

 
 
 
 
 
 
 

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